ژن‌درمانی، امیدی تازه برای درمان پارکینسون

پس از به پایان رسیدن موفق یک پژوهش بالینی «دو سو کور» double-blind، ژن‌درمانی گامی دیگر به سوی تأیید برداشت.

پژوهشگران روی این مسئله تحقیق می‌کردند که آیا ژنی که آنزیمی به نام گلوتامیک اسید دکربوسیلاز یا به اختصار GAD را کد می‌کند، در صورت تزریق به مغز بیماران می‌تواند شرایط آنها را بهتر کند یا نه.

تحقیق به صورت دو سو کور انجام شد، به این صورت که دو دسته از بیماران انتخاب شدند، یک گروه تحت درمان واقعی قرار گرفتند و به گروه دیگر تنها دارونما داده شد، نه پژوهشگران و نه خود بیماران، مطلع نبودند که کدام بیمار تحت ژن‌درمانی قرار گرفته و کدام بیمار نه. تنها جراحانی که تزریق را انجام داده بودند، می‌دانستند که کدام بیمار تحت درمان قرار گرفته است. این کار برای اطمینان از دقت تحقیق صورت می‌گیرد.

GAD ، تولید یک انتقال‌دهنده عصبی مهاری به نام گاما آمینو بوتیریک اسید یا GABA را تسریع می‌کند. بیماران مبتلا به پارکیسنون، GABA ی کمی تولید می‌کنند و بنابراین در مناطقی از معز به نام هسته‌های زیر تالاموس، تحریک بیش از حد وجود دارد. این بیش‌فعالی باعث می‌شود که سلول‌های عصبی‌ای که دوپامین تولید می‌کنند، تحت فشار قرار بگیرند و این ماده حیاتی در کنترل حرکت را کمتر تولید کنند.

با این توضیح، علایم بیماری پارکینسون که شامل لرزش، حرکات کند، سفتی عضلات و اختلال در وضعیت بدن و تعادل آن است، توجیه می‌کند.

در این تحقیق مجموعا 65 بیمار مبتلا به پارکینسون انتخاب شدند، 23 نفر آنها تحت ژن‌درمانی قرار گرفتند. برای این کار جمجمه آنها سوراخ شد و و ویروس‌های حاوی ژن به مغز تزریق شد. به 22 درمان هم تنها درونما، زیر پوست سر تزریق شد، طوری که خودشان تصور می‌کردند، تحت درمان قرار گرفته‌اند.

یک، دو و شش ماه بعد، علایم بیماری مورد ارزیابی قرار گرفت. معلوم شد که آنهایی که مورد درمان قرار گرفته‌اند، 23.1 درصد بهبودی در اعمال حرکتی دارند، در حالی که آنهایی تنها درونما گرفته بودند، 12.7 درصد بهتر شده بوند.

هنوز باید تحقیقات بیشتری در مورد کارایی این شیوه درمانی صورت بگیرد. در حال حاضر ژن‌درمانی در مقایسه با درمان‌هایی مانند تحریک عمقی مغز با ارسال تکانه‌های الکتریکی، اثرات درمانی کمتری دارد.

منبع: نیوساینتیست به نقل از نشریه لنست

پی‌نوشت: روجلد (کاور) تازه‌ترین شماره نیوساینتیست جالب به نظر می‌رسد، ممنون می‌شوم اگر کسی این کاور و مقاله مربوط به آن را برایم ایمیل کند.