کاربرد بالینی عاملهای رشد در خونسازی
کشف عواملی که بر خونسازی طبیعی تأثیر میگذارند منجر به کاربردهای مهم این مواد در درمان نقائص تولید سلول خونساز شده است.
این یافته که سلولهای خونسازِ متعهد هر رده سلولی را میتوان با استفاده از سیتوکینهای اختصاصی برای تکثیر و تمایز تحریک نمود، کاربرد بالینی گستردهای داشته است (جدول 2-47 را ببینید). پیشرفتهای حاصله در فنآوری DNA به تولید و تخلیص پروتئینهای نوترکیب انسانی (rh) (با اثرات بیولوژیک مشابه در بدن انسان) منجر شده است.
تجویز این فراوردهها به بیماران امکان تغییر موفقیتآمیز تعداد سلولهای بالغ در خون محیطی را فراهم ساخته است. برای مثال امروزه اریتروپویتین اگزوژن، اساس درمان کمخونی ناشی از نارسایی کلیه، شیمی درمانی، و سندرمهای نارسایی مغز استخوان محسوب میشود. مشخص شده است که استفاده از G-CSF یا GM-CSF در بیمارانی با نوتروپنی تبدار و عفونت اثبات شده و یا سپسیس پس از شیمی درمانی یا پرتودرمانی، اقامت در بیمارستان و مدت زمان خطر بالای عفونت را کاهش میدهد.
همچنین بین فرضیه مطرح شده است که تجویز GM-CSF پاسخهای ایمنی میزبان به عفونتهای قارچی را بهبود میبخشد. همچنین دوز بالای G-CSF به طور معمول برای به حرکت درآوردن سلولهای بنیادی +CD34 به درون خون محیطی جهت جمعآوری قبل و بعد از پیوند سلول بنیادی در بیمارانی با الحاق سلول بنیادی تأخیری به کار میرود و آزمایشهای اولیه در مورد فاکتورهای رشد TPO جهت تحریک تولید پلاکت، به دلیل شکلگیری آنتیبادیهای ضد پلاکت انسانی در برخی بیماران متوقف شدند.
عوامل ترومبوپویتیک نسل دوم که هیچ شباهت ساختاری به TPO ندارند، اما برای اتصال و فعالسازی گیرندههای TPO طراحی شدهاند، در مرحلهٔ آزمایشهای بالینی هستند. درمان با رومیپلاستیم، یک پروتئین نوترکیب شناخته شده به عنوان یک پپتیبادی که به صورت یک تزریق زیر جلدی هفتگی تجویز میشود، ب
ه تازگی برای بیمارانی با ترومبوسیتوپنی مزمن با واسطهٔ ایمنی، بر اساس مطالعاتی که نشان دهندهٔ یک شمارش دو برابری از پلاکتها و نیازهای کاهش یافته به تزریق پلاکت در بیماران تحت درمان بودند، به اثبات رسیده است. اِلترومیوپاگ، یک آگونیست TPO کوچک ارگانیک که به صورت خوراکی است، به صورت روزانه به بیماران مشابهی داده شد و سبب افزایش پلاکت به همراه سمیت گزارش شدهٔ ناچیز شد. کاربرد نهفتهای آگونیستهای TPO برای درمان ترومبوسیتوپنی در سندرمهای نارسایی مغز استخوان در انتظار نتایج در حال پیشرفت فاز III آزمایشهای بالینی میباشد.