درمان اسپینا بیفیدا قبل از تولد با اولین کارآزمایی درمانی با سلول‌های بنیادی در جهان
در اولین کارآزمایی بالینی جهان، سه نوزاد پس از دریافت درمان با سلول‌های بنیادی برای درمان اسپینا بیفیدا به دنیا آمدند. این درمان شامل تزریق یک به اصطلاح چسب سلول بنیادی به ستون فقرات جنین در حالی که هنوز در رحم رشد می‌کند، است و نتایج اولیه یک سال بعد امیدوار‌کننده است.
اسپینا بیفیدا یک نقص مادرزادی است که در آن ستون فقرات به درستی رشد نمی‌کند که می‌تواند منجر به ضعف یا فلج اندام تحتانی، مشکلات شناختی و اختلال در عملکرد ادرار و روده شود. تا حالا هیچ درمانی برای آن وجود نداشت، به جز اینکه پس پس از زایمان نوزادان عمل جراحی شوند و نقش پوشانده شود.
اما یک کارآزمایی بالینی جدید قصد دارد زودتر مداخله کند. از آنجایی که علائم اسپینا بیفیدا می‌تواند در اوایل بارداری ظاهر شود، یعنی زمانی که جنین هنوز در حال رشد است، درمان در این زمان نتایج را بهتر می‌کند.
در تحقیق جدید، هدف درمان سلولی برای ترمیم داخل رحمی میلومننگوسل بود که در UC Davis Health انجام شد.
بیمارانی که برای این کارآزمایی انتخاب شدند در اواسط بارداری تحت عمل جراحی قرار می‌گیرند، جایی که یک پچ حاوی سلول‌های بنیادی مزانشیمی به دقت روی ناحیه آسیب‌دیده ستون فقرات جنین در رحم قرار می‌گیرد. مطالعات قبلی بر روی گوسفند و سگ‌های مبتلا به اسپینا بیفیدا نشان داده که این روش می‌تواند از فلج جلوگیری کند و به این حیوانات جوان کمک کند بدون ناتوانی قابل توجه راه بروند.
تاکنون از 35 نوزادی که در آزمایش CuRe ثبت نام شده‌اند، سه نوزاد متولد شده‌اند. اولین مورد در جولای 2021 در 25 هفته و نیم بارداری تحت درمان قرار گرفت و در سپتامبر همان سال متولد شد. در صورت عدم درمان، انتظار می‌رفت که نوزاد با فلج پا به دنیا بیاید با این حال، او بلافاصله انگشتان پا‌هایش را تکان می‌دهد.
با گذشت بیش از یک سال و به نظر می‌رسد همه چیز هنوز خوب پیش می‌رود، اما تیم تحقیقاتی در مورد نتیجه‌گیری سریع محتاط است. دانشمندان تا شش سالگی نوزادان را زیر نظر خواهند داشت و نقطه عطف خاصی در سن 30 ماهگی برای بررسی چگونگی راه رفتن و آموزش دستشویی رفتن نوزادها هم وجود دارد که باید نتایج درمان در این زمان هم بررسی شود.
