کشف تصادفی تاثیر خوبی یک داروی ضد سرطان برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن
دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک اختلال ژنتیکی ناتوان‌کننده است که در نهایت با شدت یافتن بیماران را ناتوان از حرکت مستقل و وابسته به صندلی چرخدار می‌کند. در یک مطالعه جدید، محققان دریافته‌اند که یک داروی سرطان از پیش موجود، با تغییر نوع فیبر‌های عضلانی، پیشرفت DMD را کاهش می‌دهد.
DMD در نتیجه یک جهش ژنی در کروموزوم X رخ می‌دهد که باعث کاهش تولید پروتئینی به نام دیستروفین می‌شود. بدون دیستروفین، سلول‌های عضلانی شکننده می‌شوند و به راحتی آسیب می‌بینند و بیماران به تدریج دچار ضعف عضلانی می‌شوند. در نهایت، این بیماری عضلات قلب و عضلات درگیر فرایند تنفس را هم درگیر می‌کند و در نتیجه طول عمر کوتاه می‌شود.
در حالی که در حال حاضر هیچ درمانی وجود ندارد، درمان‌هایی برای کاهش سرعت پیشرفت بیماری در حال توسعه هستند.
ژن‌درمانی‌ای که منجر به اصطلاح منشا بیماری شود در موش‌ها، سگ‌ها و خوک‌ها آزمایشات امیدوارکننده‌ای را طی می‌کند.
اما به تازگی، محققان دانشگاه بریتیش کلمبیا (UBC) متوجه کاربرد دارویی از پیش موجود برای کند کردن پیشرفت DMD شده‌اند. این دارو متعلق به گروهی از داروها به نام مهارکننده‌های CSF۱R است که یک داروی ضدسرطان است.
محققان نقش مهارکننده‌های CSF۱R را در DMD به طور تصادفی کشف کردند. این داروها روی میزان تخلیه میکروگلیا، یعنی ماکروفاژ‌های سیستم عصبی مرکزی، هم تاثیر می‌گذارند.
هنگامی که محققان ماکروفاژ‌های موش‌ها را به این ترتیب کاهش دادند، دریافتند که فیبر‌های عضلانی حیوانات به طرز شگفت‌انگیزی به نوعی تبدیل شده است که در برابر آسیب‌های ناشی از دیستروفی عضلانی مقاوم‌تر است.
فابیو روسی، نویسنده ارشد این مطالعه می‌گوید: انواع مختلفی از فیبر‌های عضلانی، از جمله عضلات تند انقباض و کند انقباض وجود دارد. با تجویز این دارو، ما مشاهده کردیم که فیبر‌های عضلانی به نوع کند انقباض تبدیل می‌شوند که در برابر آسیب‌های ناشی از انقباضات عضلانی مقاوم‌تر است.
برای بررسی بیشتر، محققان این دارو را روی موش‌های مبتلا به DMD آزمایش کردند و دریافتند که در عرض چند ماه، موش‌های تحت درمان دارای درصد بالاتری از فیبر‌های عضلانی مقاوم در برابر آسیب نسبت به موش‌های کنترل شدند. آنها می‌توانستند فعالیت‌های فیزیکی مانند دویدن روی تردمیل را نیز بهتر انجام دهند.
البته قبل از استفاده درمانی از این دارو در انسان باید آزمایشات بیشتر انجام شود.
روسی می‌گوید: «توسعه یک داروی جدید فرآیند طولانی‌ای دارد. اما با توجه به اینکه ایمنی این دارو قبلاً در مطالعات انسانی بررسی شده \، می‌تواند به این معنی باشد که ما در مسیر سریعی برای یک درمان جدید دیستروفی عضلانی هستیم.
این تحقیق در مجله Science Translational Medicine منتشر شده است.
